Ha sido el primer uso mundial de lo que se ha descrito como la ingeniería celular más sofisticada hasta la fecha. Y se le ha aplicado a una niña de 13 años, Alyssa, de Leicester (Reino Unido), que sufría un tipo de leucemia linfoblástica aguda de células T (T-ALL).

El tratamiento se aplicó tras sesiones de quimioterapia y un transplante de médula ósea, técnicas con las que no habían logrado eliminar el cáncer.

Así, en mayo de 2022, Alyssa se convirtió en la primera paciente del  mundo en recibir células T editadas en el Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH), en colaboración con el UCL Great Ormond Street Institute of Child Health ( UCL GOS ICH), para tratar un cáncer que ya se califcaba de incurable.

Las células T con CAR modificadas genéticamente provenían de un donante sano. Estas células se habían editado utilizando una nueva tecnología para permitirles cazar y matar las células T cancerosas sin atacarse entre sí. Se cambiaron las células T del donante para que no fueran atacadas por el propio sistema inmunitario del paciente".

El resultado fueron células T CAR que se podían administrar al paciente, para que encontrasen y destruyesen rápidamente las células T en el cuerpo, incluidas las células T leucémicas. Si tiene éxito, el paciente recibe un trasplante de médula ósea para restaurar su sistema inmunológico, que puede resultr agotado.

Solo 28 días después, el cáncer remitía, y recibió un segundo trasplante de médula ósea para restaurar su sistema inmunológico. Ahora, seis meses después, la niña se recupera en casa con su familia, y continúa su seguimiento en GOSH.

Pan inspira financia en parte el hospital Great Ormond Street

En 1929, cuando James Matthew Barrie estaba en la cresta de la popularidad por su obra Peter Pan, donó todos los ingresos derivados de la obra a GOSH. En una cena, Barrie explicaría su impulso: "En un momento, Peter Pan estaba en el hospital... y fue él quien me instigó a hacer las pequeñas cosas que hice".

Lo que sí pidió Barrie fue que nunca se revelara la cantidad recaudada por Peter Pan para el hospital. Por lo tanto, durante más de 80 años, la historia de Peter Pan y su batalla contra el Capitán Garfio, además de fascinar a lectores y lectoras de todas las edades beneficia a menores gravemente enfermos.