Si hay una enfermedad que se conecta a los tiempos actuales por su impacto e incidencia, esa es la esclerosis múltiple. Se trata de una patología autoinmune del sistema nervioso central. Su ‘forma de actuar’ se asemeja a las guerras propias de siglos pasados.

Una ciudad (sistema nervioso central), como si de un golpe de Estado se tratara, es atacada por una parte de sus propios soldados encargados de defenderla. Las piedras que forman sus murallas son reventadas porque el material que hace de cemento (mielina) no es capaz de aguantar la violencia bélica. Los huecos abiertos permiten a esos soldados acceder al interior de la fortaleza donde acaban con la vida de quienes tratan de impedir su entrada (neuronas).

Grosso modo, así funciona la esclerosis múltiple, mientras los investigadores centran sus trabajos en  tratar de reparar y frenar esos daños.

60.000 afectados en España

Es el caso del ITH 13001. Bajo esta denominación se encuentra el proyecto de tratamiento oral que lidera Rafael León Martínez, de la Fundación de Investigación Biomédica del Hospital Universitario La Princesa de Madrid. De su importancia hablan los targets que acompañan a la esclerosis: hay alrededor de 60.000 afectados en España (2,5 millones en todo el planeta) y se presenta, de forma general, entre los 20 y los 35 años.

De sus consecuencias poco más hay que añadir. Basta echar un vistazo al testimonio de quienes la padecen. Sus palabras, emociones y pensamientos han servido para visibilizar una enfermedad terrible en lo que a su impacto social se refiere. Este dato de dar a conocer es fundamental, y un buen ejercicio en este sentido es ver la película '100 metros', protagonizada por Karra Elejalde, Dani Rovira y Alexandra Jiménez, basada en la historia real, personal y de superación de Ramón Arroyo.

Rafael León Martínez explica a ELPLURAL.COM que su proyecto consiste en “un compuesto de síntesis desarrollado en laboratorio que suma distintas actividades”,  dirigidas a la terapia. “Tiene diferentes dianas con efecto beneficioso para el tratamiento,  como si fuesen cuatro principios activos, pero en una sola molécula”, estrategia de desarrollo que recibe la denominación de fármacos multidiana.

"Que no haya cortocircuitos"

La neurona consta de un cuerpo y de un axón (especie de hilo conductor que le conecta con otras neuronas). “Ese hilo está recubierto de mielina, que sería algo así como el plástico que recubre un cable para que no haya cortocircuitos”. En el caso de la esclerosis múltiple, el sistema inmune ataca ese recubrimiento, provocando “la pérdida de capacidad para transmitir los impulsos, de manera que la neurona acaba muriendo” y genera una discapacidad progresiva irreversible.

“No hablamos de una cura”, aclara. Cualquier científico se muestra cauto a la hora de referirse a su investigación y repercusión final en el enfermo.

No obstante, de cumplirse las expectativas del proyecto, los beneficios serían muy importantes. En palabras del líder del mismo, “lo que queremos demostrar es que este compuesto es capaz de inducir la remielinización y que logramos detener el ataque inmune”.

El ITH 13001 tiene varias dianas o “efectos”. Por una parte, parar el ataque (“toda la cadena inflamatoria que provoca la destrucción de la mielina”); por otra, “hemos demostrado que nuestro compuesto tiene un efecto neurogénico, es decir, favorece que ciertas células que regeneran el sistema nervioso central maduren más rápido, lo que significa que  tienen un efecto neuroreparador y creemos que esto se puede traducir en una reversión del daño neuronal ocasionado por la enfermedad”.

Sin tratamiento

Este tratamiento sería más eficaz que el existente a día de hoy y podría aplicarse, no solo al subtipo más común de esclerosis múltiple (recurrente-remitente), sino también a la primaria progresiva “para la cual no existe ahora mismo medicación realmente efectiva”.

Cuando se habla del desarrollo de un fármaco, lo que más preocupa a pacientes y familiares es cuándo estará a su disposición. Esta es la única 'mala' noticia que acompaña al ITH 13001, y a todos los procesos abiertos para el desarrollo de un producto de estas características. La media oscila entre los 10 y los 20 años.

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El lado positivo es que en este caso ya se han superado algunas de las fases previstas, desde la puesta en marcha del proyecto en 2012. “Todavía queda mucho camino”, reconoce León Martínez, si bien ya “hemos demostrado que funciona en modelos in vitro, y ahora pasamos a corroborar su eficacia en dos modelos in vivo, para demostrar su potencial terapéutico y que no es tóxico”.

CaixaImpulse "le ha dado vida"

El proyecto ha sido seleccionado por el Programa CaixaImpulse, de Obra Social “la Caixa” lo que ha supuesto “darle vida, porque si no lo hubiésemos conseguido, no habríamos podido seguir adelante y se hubiese quedado en un cajón”.

El ‘ladrillo’ como motor productivo de un país no es rentable a medio y largo plazo, como bien ha puesto de manifiesto la crisis en España. Muchos esperaban que de ese período saliera la necesidad de apostar por otros modelos productivos, como el centrado en la investigación.

El paso del tiempo ha revelado todo lo contrario. Se ha regresado a la construcción y se ha dejado de lado a jóvenes científicos e investigadores como Rafael León Martínez. Él mismo agradece “a ‘la Caixa’ que nos dé una oportunidad, porque en España existe un vacío que ahora mismo cubre esta entidad”, con programas como CaixaImpulse que trata de impulsar la creación de productos y empresas que generen valor para la sociedad en el ámbito de las ciencias de la vida y de la salud.

La terapia ITH 13001 avanza ahora en su desarrollo. Es verdad que todavía resta mucho para llegar al tratamiento final. No es una cura, pero sí un paso más que notable ya que lo que propone “es detener la esclerosis múltiple hasta convertirla en enfermedad crónica con un alto nivel de vida para los pacientes”.

Esto podría significar la primera oportunidad de vida para el 30% de los afectados que, ahora mismo carecen de tratamiento y abre vías para su posible aplicación a otras patologías tales como el alzheimer, “aunque esto ya sería una segunda línea”, concluye León Martínez.