Recibe el nombre de CAR-T ARI0002h y supone una nueva terapia avanzada de fabricación no industrial en la lucha contra el cáncer de médula ósea en pacientes con mieloma múltiple en recaída, que supone la modificación genética de las células T del paciente para que puedan atacar células cancerosas.
Esta nueva técnica ha sido desarrollada por el Hospital Clínic Barcelona-IDIBAPS y en la última semana recibió la aprobación del Comité de Evaluación de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS). Cuenta además con la colaboración de la Fundación ‘la Caixa’ y del Instituto de Salud Carlos III y la financiación de la Asociación Española contra el Cáncer (AECC) y la Fundación Bosch Aymerich.
Durante la rueda de prensa en la que se presentó la nueva terapia, el Conseller de Salud, Manel Balcells, puso en relieve el trabajo de investigadores en centros de Cataluña y lo que esta nueva terapia supone en la lucha contra el cáncer. “Lo que estamos haciendo hoy aquí es excepcional, fruto de un trabajo en equipo, de muchísimas personas de gran talento, y que se suma a otras iniciativas que en Cataluña también coexisten y que la suma hace que podamos ser referentes para mejorar la calidad de vida de personas que padecen diferentes enfermedades como leucemia, linfoma, mieloma o enfermedades hematológicas”. Ha añadido además que “en Cataluña hemos seguido una estrategia de país en torno a la creación del centro catalán de terapias avanzadas, que está en marcha, está aprobado por el Govern, tiene su presupuesto y antes de terminar este mes tendrá la primera reunión de su comité directivo”.
Ahora, tras haber recibido el visto bueno de la AEMPS, el paso siguiente será la aprobación de la exención hospitalaria que recibirá el Hospital Clínic Barcelona en los próximos días. Al margen de ello, la Clínica de la Universidad de Navarra será autorizada como segundo centro productor, ya que también ha sido parte activa en el proceso de producción de la terapia CAR-T para los estudios clínicos.
Pioneros en Europa
A partir del desarrollo de esta técnica, España se posiciona como pionera en el CAR-T para mieloma múltiple. Supone el primer CAR-t desarrollado en Europa que ha demostrado eficacia clínica en pacientes afectados por este tipo de mieloma. Ha sido a partir de dos estudios publicados en las revistas Lancet Oncology y Clinical Cancer Research donde se ha mostrado la eficacia de esta terapia en pacientes con mieloma que han recaído en varias ocasiones. En ambos estudios, los resultados mostraron que el 95% de los pacientes respondían al tratamiento con un perfil favorable de toxicidad.
¿Cómo se mide la eficacia del CAR-T?
En los dos estudios señalados previamente se han tenido en cuenta diferentes factores que han ayudado a medir la eficacia de la terapia. Por una parte, se estudia lo que se considera como la respuesta inicial del paciente, y, por otra parte, la durabilidad de esta respuesta. A partir de estos datos, los investigadores detallan la forma de administrar el tratamiento.
En este sentido, la primera dosis se introduce en el paciente de forma fraccionada en tres partes proporcionales, y 100 días después de la primera dosis, se administra una segunda de recuerdo que proporciona una respuesta con baja toxicidad, lo que permite reducir los efectos adversos pero sin afectar a la eficacia del tratamiento.
Reacciones de los co-autores
Al margen de las declaraciones del conseller de Salud en rueda de prensa, este estuvo acompañado también por el Dr. Josep M. Campistol, director general del Clínic Barcelona; el Dr. Elías Campo, director del IDIBAPS; Ignasi López, director del Área de Relaciones con Instituciones de Investigación y Salud de la Fundación ‘la Caixa’; el Dr. Carlos Fernández de Larrea, hematólogo del Clínic y jefe del grupo sobre Mieloma, amiloidosis, macroglobulinemia y otras gammapatía; el Dr. Álvaro Urbano, coordinador del Programa CAR-T del Clínic-IDIBAPS y jefe del grupo Trasplante de progenitores hemopoyéticos del IDIBAPS; y el Dr. Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología del Clínic y del grupo Inmunogenética e inmunoterapia en la respuesta autoinflamatoria e inmunitaria del IDIBAPS.
El Dr. Campistol ha celebrado la luz verde recibida en la nueva terapia. “Conseguir el visto bueno del Comité de la AEMPS es un hito y es fruto del esfuerzo de muchos profesionales e investigadores del hospital. Esta es la segunda terapia CAR-T desarrollada en el hospital con el objetivo de ofrecer la mejor alternativa terapéutica a cada paciente y para llevarla a cabo hemos contado con el impulso del proyecto ARI y de las distintas entidades e instituciones que nos han apoyado económicamente”.