Más de 100.000 personas en el mundo están afectadas por el Glioblastoma multiforme, uno de los tumores cerebrales más agresivos considerado una enfermedad rara sobre la cuál no hay demasiada información. De hecho, en Europa la investigación al respecto no ha avanzado demasiado y el tratamiento que suelen recibir los pacientes lleva siendo el mismo desde 2005. Es por eso que Laminar Pharma, empresa de biotecnología española dedicada a la investigación y el desarrollo de tratamientos, ha puesto en marcha el ensayo clínico de LAM561, un medicamento que pretende mitigar los efectos de tumor y abrir la puerta a la esperanza de quienes lo padecen.

Hablamos con Victoria Lladó, directora comercial y científica de la empresa en E.E.U.U., sobre LAM561, el Glioblastoma multiforme y la investigación en España.

  • El glioblastoma multiforme es un tumor cerebral muy agresivo que afecta a más de 100.000 personas en el mundo, pero ¿consideras que hay suficiente información sobre él tanto a nivel ciudadano de a pie como personal sanitario? 

El glioblastoma, por definición, es una enfermedad rara, y como tal, la información acerca de esta no abunda. Es cierto que, a nivel sanitario y siendo el tumor cerebral más común, se tiene claro cómo diagnosticarlo y qué procedimiento seguir para su tratamiento. Lo negativo es que el tratamiento de referencia en Europa es el mismo desde 2005 y, desde entonces, no se ha conseguido una gran mejora en la supervivencia de los pacientes. 

Siendo el tumor cerebral más común, se tiene claro cómo diagnosticarlo y qué procedimiento seguir".

En cuanto a nivel ciudadano de a pie, una de las demandas es tener acceso a más información para entender la enfermedad y las opciones para el paciente y sus familiares. De hecho, el pasado 17 de Julio fue el día mundial de la concienciación del glioblastoma, cuyo objetivo es dar a conocer esta enfermedad a la sociedad y poner el foco en las necesidades de los pacientes, sus familiares y sus historias personales. Es importante esa concienciación porque garantiza que no caiga en el olvido y se siga investigando, hasta que se alcance el momento en que estos días de concienciación dejen de ser necesarios porque el glioblastoma deje de ser una enfermedad incurable.

  • Desde Laminar Pharma estáis investigando sobre él y un fármaco capaz de hacerle frente, el LAM561, ¿en qué fase os encontráis y cuáles son las expectativas de cara a final de año? 

Actualmente nos encontramos en fase 2b/3, siendo nuestro ensayo clínico pivotal para el tratamiento de pacientes con glioblastoma de nuevo diagnóstico. Esto significa que la agencia europea del medicamento (EMA) ha reconocido que este ensayo clínico podría ser suficiente para obtener autorización de comercialización si los resultados son positivos y cumplen las estimaciones negociadas con ellos. 

El estudio es doble ciego, lo que significa que ni el médico, ni el paciente, ni nosotros sabemos si un paciente en cuestión está tomando placebo o LAM561.

Es importante remarcar que todos los pacientes reciben el tratamiento de referencia actual, radioterapia y temozolomida, puesto que no sería ético dejar al paciente sin ningún tipo de tratamiento, y a la mitad de ellos se les añade placebo y a la otra mitad LAM561. El reclutamiento de pacientes finalizó el pasado junio y a finales de año tendremos disponible por primera vez una lectura de los datos abierta, es decir, se pondrán números y se podrá comparar estadísticamente los resultados entre aquellos pacientes que reciben LAM561 y aquellos que reciben placebo (ambos siendo tratados con el tratamiento de referencia). Si los datos son positivos, los usaremos para solicitar autorización de comercialización a inicios de 2025.

  • El pasado mes de febrero, Laminar Pharma recibió la recomendación del Comité Independiente de Monitorización de Datos para avanzar a la siguiente fase de CLINGLIO, ¿puedes explicarnos la importancia de este hito? ¿cuándo prevéis empezar con la comercialización? 

El estudio, como hemos explicado arriba, es doble ciego, y es por eso por lo que la evaluación de la seguridad del tratamiento y la recomendación del IDMC para continuar el estudio clínico sin cambios es muy importante. El motivo es que el IDMC tiene acceso a los datos de forma no ciega e independiente. Esto implica que el IDMC si puede ver qué paciente recibe LAM561 y cuál placebo, y durante la reunión de febrero hicieron una recomendación desde un punto de vista de eficacia que podía ser: continuar sin cambios; aumentar el número de pacientes; o detener el estudio clínico. El hecho de que teniendo acceso de forma no ciega a los datos recomendaran continuar sin cambios, sin incrementar el número de pacientes, significa que confiaban en que los datos que obtendremos a finales de año, si sigue la misma tendencia hasta ese momento, serán suficientemente definitorios como para tener claridad estadística y confirmar si el LAM561 mejora la situación de los pacientes.

Este mismo IDMC será el que a finales de año nos entregue el informe con los resultados comparativos entre el placebo y el LAM561 del estudio clínico y que, de ser positivos, usaremos para solicitar autorización de comercialización, que esperamos obtener durante el próximo año 2025.

  • ¿Cómo es la investigación biotecnológica en España? ¿Qué cortafuegos y qué ventajas son las que más interfieren en el proceso? 

La situación de la investigación en España es curiosa. Siempre hemos sido un país con muy buenos resultados a nivel de ciencia académica y publicaciones, y esa es una gran ventaja, pero que ha tenido problemas a la hora de aplicar esos descubrimientos científicos y convertirlos en productos y servicios que permitan el interesante retorno económico que se puede producir tras toda la inversión dedicada a la investigación. 

Uno de los mayores cortafuegos es la falta de inversión y facilidades para aquellos que deciden lanzarse a la aventura de convertir sus descubrimientos en una realidad que pueda beneficiar a la sociedad. España no es un país que tenga tradición de inversión en biotecnología y gran parte del capital privado va a parar a muchos otros sectores, cuyo modelo de negocio suele ser más sencillo y comprensible, con retornos de forma más rápida, aunque con menos impacto social.

  • Son muchos los investigadores que han tenido que coger sus maletas y comenzar sus estudios fuera de España debido a este tipo de cortafuegos. ¿Alguna vez desde Laminar Pharma os planteasteis iniciar el LAM 561 fuera de nuestras fronteras? 

Laminar tiene su sede principal en Palma de Mallorca. La realidad es que nunca nos planteamos dejar España, porque nuestra idea siempre fue la de intentar demostrar, al menos en Mallorca, que hay espacio, talento y futuro para el modelo de negocio que la ciencia puede ofrecer, y  abogar por la colaboración entre distintos modelos, junto con el turismo. España también está dentro del mercado europeo, con lo que la realización de estudios clínicos internacionales dentro de la regulación de la EMA es mucho más abordable, como es el caso de nuestro estudio clínico de fase 2b/3.

Una vez dicho esto, hemos de mencionar que hemos cruzado el charco y tenemos abierta una sede en EEUU, de la que yo formo parte, con representación en Boston y en Nueva York. En este país ya hemos iniciado un estudio clínico en pacientes pediátricos con tumores neurológicos y estamos en contacto con la agencia regulatoria estadounidense, la FDA (Food and Drug Administration), para discutir el programa clínico en adultos. Este fue un paso necesario para poder asegurar que en el futuro la medicación estaría disponible para los pacientes en los distintos territorios.

España necesita y merece casos de éxito que demuestren que la ciencia es el futuro, y que puede convivir con otros modelos."

Quizá, haber creado Laminar en un país con mayores recursos financieros disponibles para el desarrollo biotecnológico, así como una cultura de inversión a riesgo más extendida, podría habernos facilitado el camino, pero estamos orgullosos de estar en el punto en el que nos encontramos, habiendo creado gran parte de este camino y que muchas otras empresas pueden transitar hoy. Nosotros empezamos nuestra aventura hace ya 18 años y es cierto que el mundo es cada día más globalizado, de forma que cada vez tiene menos relevancia dónde estás ubicado, y creemos que España necesita y merece casos de éxito que demuestren que la ciencia es el futuro, y que puede convivir con otros modelos. 

  • ¿Qué mejoras creéis que deberían implementarse en el entorno de la investigación en España? 

A nivel de investigación remarcaría el hecho de que gracias a que el número de empresas biotecnológicas está aumentando (empresas de innovación, de servicios, consultorías, etc), empieza a ser posible desarrollar una carrera científica que no dependa exclusivamente del mundo de la ciencia académica pura y dura en el cual vas saltando de beca en beca, o de proyecto en proyecto, sin apenas estabilidad y, en muchas ocasiones, sin decidir el rumbo que llevas. 

Es por ello por lo que todo aquello que permita mejorar el ecosistema empresarial asociado a la ciencia, como mayor y mejor inversión, beneficios fiscales, facilidades burocráticas... mejoraría de forma directa el entorno de la investigación aplicada en España, que al final es la que repercute en la sociedad (con beneficios en el bienestar y en la salud) y en la economía, incluyendo la creación de empleo.

  • Además del LAM561 ¿qué otros medicamentos tenéis en fase de investigación y cuáles son vuestras expectativas respecto a ellos?

En la factoría de Laminar hemos desarrollado familias de moléculas muy amplias e interesantes. Siendo una empresa biotecnológica en crecimiento nos hemos centrado en el desarrollo del LAM561, pero hay otras moléculas que estamos deseando ver avanzar.

Por ejemplo, licenciamos a Ability Pharmaceuticals el ABTL0812, que ha superado fases 2 de ensayos clínicos en humanos en cáncer de páncreas y pulmón, y que este año 2025 entrará en fase 3. Quizá la que más ilusión nos haga a nivel interno sea el LAM226, una molécula que en experimentos preclínicos en animales ha modulado la neurodegeneración asociada al Alzheimer, una enfermedad de altísima relevancia donde tenemos ganas de poner nuestro granito de arena. Actualmente estamos trabajando con péptidos antimicrobianos, en otra de las áreas que serán sin duda esenciales en el futuro, debido a la imperiosa necesidad de desarrollar nuevos antibióticos que superen las resistencias que ya muestran muchas bacterias. Por último, tenemos muchos otros compuestos con capacidad antitumoral que estamos deseando poder probar en clínica, y que ya han mostrado resultados interesantes en animales.